中科院自主创新药获FDA孤儿药认定，用于眼部肿瘤罕见病治疗
12月28日，中国科学院官网发布消息，由中国科学院院士、杭州医学研究所研究员谭蔚泓领衔，研究员刘湘圣、谢斯滔等组成的团队与杭州医学所眼科研究中心、温州医科大学教授吴文灿团队联合研发的创新药物核酸适体偶联药物(ApDC)获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药认定。这是全球首个获得FDA孤儿药认定的核酸适体偶联药物，为全球眼部肿瘤罕见病患者带来全新的治疗希望。
中国科学院官网截图。
目前，全球针对原发性葡萄膜黑色素瘤的治疗主要依赖手术、放疗等传统方式。尽管在短期内能够一定程度上控制病情，但这些疗法常对眼组织造成不可逆损伤，严重时甚至导致失明，且难以有效防止肿瘤转移的发生。
此次研发的核酸适体偶联药物创新点在于使用核酸适体这一靶向分子，精准锁定癌细胞并释放药物，毒性药物作为子弹头，一旦找到目标，携带的药物便被精准释放到肿瘤细胞中，从内部摧毁癌细胞，减少对健康组织的伤害，实现更高效、更安全的治疗效果。
（责编：荆雪涛）
