国人梗阻性肥厚型心肌病新药治疗研究成果发布
（特约记者 陈明雁 通讯员 陈恔 田庄）北京协和医院院长张抒扬教授牵头国内17家医院，开展了国内首个Mavacamten治疗我国成人有症状的梗阻性肥厚型心肌病的Ⅲ期临床试验。研究结果显示，Mavacamten用于治疗我国梗阻性肥厚型心肌病患者，具有良好的有效性与安全性。研究论文近日发表于《美国医学会杂志·心脏病学》上。
Mavacamten是全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，既往的全球Ⅲ期临床试验已经证实了其治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的安全性与有效性，但在我国患者中尚缺乏相关证据。肥厚型心肌病是一种以心肌肥厚为特征的遗传性心肌病，是青少年运动猝死的主要原因之一，根据左室流出道压差是否≥30毫米汞柱，分为梗阻性和非梗阻性。梗阻性肥厚型心肌病患者的临床症状往往更加严重，心衰、房颤、卒中以及死亡等风险均显著高于非梗阻性肥厚型心肌病患者。
目前，治疗梗阻性肥厚型心肌病的方式包括药物治疗和手术治疗。但传统药物缺乏特异性，只能减轻症状，不能直接作用于病理机制，无法改变疾病进展。部分梗阻性肥厚型心肌病患者根据指南推荐可行室间隔减容手术，但手术对专业技术要求高，且有创操作可能引发并发症。
此次研究纳入了81名梗阻性肥厚型心肌病患者，其中Mavacamten治疗组54名、安慰剂组27名。研究结果表明，Mavacamten用于治疗中国的梗阻性肥厚型心肌病患者可达到主要疗效终点，并在所有次要有效性终点中均观察到改善，且安全性与既往研究一致。
