人类三原核胚胎中进行线粒体DNA碱基编辑具有可行性
（通讯员 王凝嫣 蔡晓洁 记者 程守勤）江苏省南京市妇幼保健院许争峰教授团队首次证明了在胚胎中进行碱基编辑器DdCBE介导的线粒体DNA碱基编辑的可行性。该项研究成果近日发表在国际期刊《细胞发现》上。
碱基编辑器DdCBE能够实现对线粒体基因组的精准编辑，但若要使用DdCBE治疗人类线粒体突变遗传病，还需要在体内模型中评估其效果和特异性，尤其是在人类胚胎中。许争峰团队研究人员首次证明了在人类三原核胚胎中进行DdCBE介导的线粒体DNA碱基编辑的可行性，表明在人类早期胚胎阶段对线粒体DNA致病突变有校正的可能性。同时，该研究验证了DdCBE可以修复线粒体DNA中一系列致病性碱基突变，从而达到治疗的目的。
同时，研究人员也检测到了在三原核胚胎的线粒体DNA中存在脱靶问题，虽然这些脱靶可能不足以产生表型，但是这也说明DdCBE还需要进一步优化以满足临床要求。
