金赛药业研发管线已涵盖罕见病目录中的8种罕见病
9月20日，国家卫健委官网发布六部门联合制定的《第二批罕见病目录》，包含软骨发育不全、原发性生长激素缺乏症、获得性血友病、成人斯蒂尔病等86种罕见病。金赛药业表示，本次更新的第二批罕见病目录中，有5个病种与其研发相关，分别是软骨发育不全、原发性生长激素缺乏症、原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症、短肠综合征和全身型特发性关节炎。加上国家第一批罕见病目录中的Noonan综合征、Prader-Willi综合征(PWS)和Silver-Russell综合征，金赛药业的研发管线已涵盖了国家罕见病目录中的8种罕见病。
在已发布的两批罕见病目录中，使用生长激素进行治疗的疾病，除了原发性生长激素缺乏症以外，软骨发育不全、原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症、短肠综合征、Noonan综合征、Prader-Willi综合征和Silver-Russell综合征也都是生长激素相关适应症。金赛药业表示，正是通过对罕见病的研究，人们对重组人生长激素这种罕见病用药的理解也在逐步加深，一些并不缺乏生长激素的罕见遗传疾病，也陆续被纳入生长激素的适应症范围，开始进行生长激素治疗并获得益处。
据悉，目前国内已经获批上市了75种罕见病用药，其中有50余种被纳入了医保药品目录。另有80余种罕见病药物(除化学仿制药和生物类似药)处于临床试验及上市申请阶段。
（运营：王卓）
