CAR-T治疗免疫介导坏死性肌病获成功
本报讯（特约记者 常宇 通讯员 田娟） 我国学者在全球首次应用靶向成熟B细胞抗原（BCMA）的CAR-T细胞（嵌合抗原受体T细胞）CT103A治疗复发难治性免疫介导的坏死性肌病取得显著临床疗效。一位患者在接受CAR-T治疗近两年后，目前已完全康复，停用激素及所有的免疫抑制治疗用药，实现无药健康生存。
该治疗由华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队完成。日前，相关论文在线发表在《美国国家科学院院刊》上。王伟团队还结合单细胞测序、免疫组库等技术，详细描绘了CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病的潜在分子机制和治疗后的免疫微环境重塑等。
王伟介绍，免疫介导的坏死性肌病是一种自身免疫性疾病，分为多种亚型。此次团队治疗的坏死性肌病是难治性程度和致残率最高的亚型之一，该亚型通常需要接受高强度、联合、长期的免疫抑制治疗。然而，这些传统治疗方式的临床效果相对有限，还有很高的复发风险。
CAR-T细胞治疗是一种基于基因编辑的细胞治疗方法，即通过把患者自体的T细胞分离提取出来，在体外进行基因编辑，增加靶向特异抗原的CAR作为导航，变成具有定向杀伤作用的CAR-T细胞。这些CAR-T细胞回输到患者体内后，可以自行扩增，将靶细胞定向清除。
除这位坏死性肌病患者外，王伟团队使用CAR-T细胞治疗的其他多名免疫疾病患者，在B细胞被CAR-T细胞完全清除后1年左右，重新生长出相当于正常水平的B细胞。这些新生的B细胞具有与治疗前完全不同的、全新的克隆表型，同时患者体内致病性抗体完全消失，实现了“免疫重塑”。
王伟表示，使用CAR-T细胞治疗多种复发难治性自身免疫病的成功突破，为这类患者提供了全新的治疗方案。
