重症肌无力CAR-T治疗获新突破
本报讯（特约记者 常宇 通讯员 田娟）华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队在全国首次应用靶向成熟B细胞抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞免疫治疗（CAR-T）细胞（CT103A）为两名患者治疗难治性重症肌无力，在18个月的随访中，两名患者的症状均获得持久改善。近日，该研究论文在线发表在《欧洲分子生物学学会杂志》上。
目前，重症肌无力治疗仍以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换等常规免疫治疗为主。传统药物治疗虽能在一定程度上改善肌无力症状，但在疾病控制、长期安全性等方面存在不足。
CAR-T疗法提取患者自身的T淋巴细胞，在体外进行基因编辑，增加靶向特异抗原的嵌合抗原受体作为引导，变成具有定向杀伤作用的CAR-T细胞。当CAR-T细胞回输到患者体内后自行扩增，作用于分泌异常抗体的靶细胞，将其清除，从而减缓疾病进展。
2022年4月，33岁的重症肌无力患者谢女士接受CAR-T疗法，病情持续缓解，停用了各种免疫治疗，实现无药健康生活。次年12月，她自然受孕并生下一名健康男婴。另一名患者在接受CAR-T疗法后，肢体力量和肺活量得到改善，临床症状持续缓解。
研究还发现，CAR-T细胞回输后，在患者体内扩增良好，持续时间较短，两名患者的重症肌无力相关自身免疫抗体在回输后迅速降低并长期维持在极低水平。同时，B细胞表型发生重建，分泌异常抗体的B细胞消失，正常的B细胞重新出现，免疫环境得到改善。
