北京协和医院开出临时进口地夫可特首方
本报讯（记者 崔芳 通讯员 陈恔）5月13日，北京协和医院院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司董事长周颂手中接过承载着罕见病患者希望的蓝色小药箱，双方正式完成罕见病杜氏肌营养不良（DMD）临床急需药品地夫可特的临时进口交接。随后，北京协和医院神经科副主任戴毅在该院罕见病联合门诊为患者开出该药品的我国内地首张处方。
据戴毅介绍，DMD是一种遗传性神经肌肉病，也是最常见的进行性肌营养不良，收录于我国《第一批罕见病目录》。患者通常在5岁前发病，不经治疗，多数患者将在20岁左右因呼吸或心力衰竭死亡。“目前，DMD尚无治愈方法，国内患者通常使用糖皮质激素泼尼松龙帮助维持肌力，延缓疾病进展，从而延长自主行走的时间，提高生存质量，延长生存期，但存在较为明显的副作用，如体重增加、身高受限等。”戴毅表示。
戴毅提到，原研地夫可特为西班牙版，2017年2月在美国获批用于治疗DMD。相较其他糖皮质激素类药物，其优势在于对患者疾病所处阶段无限制，适用人群更加广泛，体重增加等不良反应的发生率更低，对患者的体重和骨骼影响较小。“这对于DMD患者而言尤为重要，因为体重增加会加重肌肉负担，加速肌肉退化和疲劳，从而进一步加剧病情。”戴毅解释。
作为全国罕见病诊疗协作网唯一的国家级牵头医院，北京协和医院为解决我国DMD患者的用药需求，按照临床急需药品的相关要求，向国家药品监督管理局提出临时进口地夫可特片并在北京协和医院定点使用于DMD患者的申请。经多部门共同努力，仅用62个工作日，该药品即获批准并实现临床应用。
在药品交接仪式上，张抒扬表示，一种罕见病药品的引进只是起点，一种模式的成功开启意味着更多品种药物的引进、更多病种患者的受益。期待各方继续携手，积极探索罕见病药品临时进口、开设急需用药绿色通道等新模式，持续推进罕见病药品供应保障工作。
据了解，从2019年国内首次临时进口肾上腺皮质癌药物米托坦，到2021年阵发性睡眠血红蛋白尿病国内首次同情用药，再到2022年开出难治性癫痫药物氯巴占的中国首方，北京协和医院逐步探索建立罕见病诊疗、研究、保障的“中国方案”。此次地夫可特的临时进口也是为《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》成功落地进行的探路，后续各相关方将推进该模式的进一步完善和推广。
