梗阻性肥厚型心肌病、银屑病相关创新药物纳入国家医保目录
国家医疗保障局最新公告显示，百时美施贵宝旗下两款创新药物，心肌肌球蛋白抑制剂——玛伐凯泰胶囊、口服酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂——氘可来昔替尼片，已正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》。新版医保目录于2025年1月1日起正式实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。
进一步满足梗阻性肥厚型心肌病患者长期治疗需求
据悉，玛伐凯泰胶囊是首款纳入国家医保目录的梗阻性肥厚型心肌病创新治疗药物，用于治疗纽约心脏协会心功能分级Ⅱ-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，有效填补了临床治疗和医保领域空白。HCM主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的，以心肌肥厚为特征的心肌病，左心室壁受累最为常见。玛伐凯泰胶囊能够靶向疾病核心病理生理机制，通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能，有望助力实现相关指南建议的“缓解临床症状，延缓疾病进展，改善心脏功能”三大治疗目标，具有重大意义。
凭借其独特的作用机制和创新性，玛伐凯泰胶囊此前在美国和中国分别获得由药品监管相关部门授予的“突破性治疗药物”资格认证，并已通过中国国家药品监督管理局优先审评审批，于今年在国内获批上市。目前，玛伐凯泰胶囊已被纳入国内外多个权威指南推荐，有望重新定义这一患者群体的治疗前景。此次纳入医保后，中国梗阻性肥厚型心肌病患者对创新药物的长期治疗需求将得到进一步满足，患者的疾病负担和医疗体系负担有望减轻，让更多患者回归正常工作和生活，具有重要的临床和社会价值。
北京协和医院院长张抒扬表示：“梗阻性肥厚型心肌病是一种慢性、进行性的心脏疾病，影响患者的日常工作和生活，是一种需要持续管理的疾病。今年9月公布的全球长期扩展研究（MAVA-LTE）显示，相关队列患者在接受玛伐凯泰胶囊超过180周连续治疗后多项心脏指标获得了持续稳定改善，且安全性良好，这无疑证明了玛伐凯泰胶囊在长期治疗中的重要地位与作用。而此前相关临床研究也已证实，玛伐凯泰胶囊能够在缓解左心室流出道梗阻、改善临床症状等方面为中国患者带来了显著获益。我们期待玛伐凯泰胶囊纳入医保后，中国患者的长期治疗需求能够进一步得到满足，让获益患者能够持续获得创新药物，不因经济原因而放弃治疗，取得最大化治疗效果。”
让更多银屑病患者回归美好生活
此次同时被纳入新版医保目录的氘可来昔替尼片是全球首个且目前唯一获批的TYK2变构抑制剂，于2023年10月获得国家药品监督管理局批准，用于适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。银屑病是个体与环境相互影响诱发的免疫介导的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病，有研究显示，其在中国人群的患病率约为0.47%，患者人数超700万，其中近六成患者病情已发展至中度或重度，且大部分罹患的是斑块状银屑病。皮肤损伤是银屑病最明显的症状之一，会给患者带来巨大的压力，甚至引发心理疾病。此外，作为一种免疫相关性疾病，银屑病还可引发包括银屑病关节炎、心血管疾病、代谢性疾病、肝肾疾病、自身免疫性疾病在内的多种共病。这些疾病的发生和严重程度与银屑病的严重程度有明确相关性。因此，中重度银屑病患者应及时启用系统治疗来控制疾病发展。
“银屑病是一种慢性病，需要长期管理。因此，药物的有效性、安全性、便捷性和稳定性都会影响到患者长期治疗的意愿和依从性。”北京大学人民医院皮肤科张建中教授表示，“口服靶向药物是目前银屑病治疗领域的前沿手段，很好地兼顾了疗效和安全。氘可来昔替尼片作为一款口服靶向药，一天一片十分便捷，有助于患者短期和长期治疗。氘可来昔替尼片疗效持久稳定，是一个很好的长期治疗方案。此次氘可来昔替尼片纳入医保，可让更多患者用得起，甚至用得久。作为医生，我们也为患者感到高兴。”
百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊表示：“两款创新药物进入中国后，我们第一时间参与到国家医保谈判中，目的只有一个，就是尽快惠及更广大的患者。此次纳入医保目录可有效降低患者的用药负担，体现了政府提高优质医疗资源可及性的决心与努力。接下来，百时美施贵宝将继续与各方携手，积极支持支付方和当地政府的工作，尽快实现药物在各省份的医保可及，让更多中国患者获益于创新药物，践行百时美施贵宝‘中国2030战略’这一长期承诺。”
文：施建文
编辑：王倩
审核：刘志勇 肖薇
