高危视网膜母细胞瘤化疗有新方案
本报讯 （特约记者 张婷芳）复旦大学附属眼耳鼻喉科医院钱江教授团队与中山大学中山眼科中心杨华胜教授团队合作，开展双中心前瞻性研究，聚焦高危单眼视网膜母细胞瘤患者的治疗，经过10余年的临床研究，证明了3个化疗周期（CEV方案：卡铂、依托泊苷、长春新碱）的治疗策略，在疗效上不逊色于传统的6个化疗周期，甚至在安全性、经济性以及提升患者生活质量方面展现出了更为显著的优势。这一发现，在有效缩短治疗周期的同时，确保了治疗效果的维持，为患者提供了更为优化及安全的治疗。近日，相关研究文章在《美国医学会杂志》上发表。
视网膜母细胞瘤是婴幼儿时期最常见的眼内恶性肿瘤，严重危害患儿生命及视功能。全球每年新增患者约8000人，我国每年约新增患者1000人。视网膜母细胞瘤多见于5岁以下儿童，其中1/4患者为双眼发病，部分有家族史。对高危单眼视网膜母细胞瘤患者而言，眼球摘除术是常见的治疗手段之一。术后，患者需要全身化疗，传统的6次标准化疗周期可以降低肿瘤远处转移的风险，提高患者生存率，但给患者带来的全身副作用和经济负担也不容忽视。
在上述临床研究中，研究人员共纳入187名因高危单眼视网膜母细胞瘤而接受眼球摘除术的患者。患者被随机分配至3个疗程方案组和传统的6个疗程方案组，接受了不同周期的卡铂、依托泊苷和长春新碱化疗方案。经过长达79个月的中位随访时间，无一名患者失访。研究人员发现，187名患者的中位年龄为25个月，3个疗程方案组和6个疗程方案组的5年生存率分别为90.4%和89.2%，两组的总生存率无显著差异，证明3个疗程方案的疗效与标准6个疗程方案的疗效相当，同时两个中心的数据高度一致。在安全性方面，6个疗程方案组的患者经历了更多的不良事件，包括骨髓抑制、肝肾功能损害等。在经济性方面，3个疗程方案组的治疗成本明显低于6个疗程方案组，为患者及其家庭减轻了经济负担。在生活质量方面，3个疗程方案组的患者在化疗期间的生活质量评分下降幅度较小，而且化疗结束后恢复更快、生活质量更高。
