解决临床所需，这个药物纳入罕见病药物“关爱计划”
ALXN1850注射液是一种用于低磷酸酯酶血症治疗的罕见病药物，被纳入关爱计划试点项目后，参与临床试验的患者将获得免费或低成本的治疗机会，减轻家庭经济负担的同时，也对疾病起到一定宣传作用，提升社会对该疾病的认知度和重视程度。12月12日，广州中医药大学第三附属医院骨科主任医师万雷向人民日报健康客户端记者介绍。
12月11日，国家药监局审评中心发布了关爱计划项目公告，涉及品种为ALXN1850注射液，拟用于治疗低磷酸酯酶症。
关爱计划是为了推动以患者为中心的药物研发，落实国家药监局关于加快推动罕见疾病用药的工作部署而在罕见疾病药物研发领域开展的一项试点工作，自今年9月13日国家药监局药品审评中心发布之日起施行。旨在坚持以患者为中心的药物研发理念，鼓励药物研发单位在罕见疾病药物研发过程中倾听患者声音，关注患者的体验与感受。
低磷酸酯酶血症的发生率极低，在国内尚缺乏确切的数据统计。万雷表示，该病可影响从新生儿到成人的各个阶段，表现出包括但不限于骨骼发育不良、身材矮小、畸形及易骨折；肝脏肿大及肝功能异常；贫血；智力与听力障碍等复杂症状。若未及时诊断治疗，病情严重者可能导致婴幼儿期死亡。
目前对于低磷酸酯酶血症的治疗方案有限，主要集中在对症处理。最前沿的治疗方法还是酶替代疗法，即通过补充缺失的碱性磷酸酶来直接控制病因，改善由磷酸酶不足引发的一系列问题。万雷表示，由阿斯利康研发的ALXN1850注射液就是一种新型的酶替代治疗药物。
万雷提醒，对于有家族史的家庭，建议在怀孕期间进行相关基因检测，以便尽早识别并干预。对于已出生的孩子，如果出现不明原因的牙齿脱落或骨骼发育异常，家长应及时带孩子进行血液检查和基因检测，争取早发现、早治疗。
（责编：荆雪涛）
